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48. Anemie
Il Danazolo (vedi cap 86 par 6) e la Ciclosporina sono di seconda scelta perché occasionalmente possono ridurre le recidive, aumentare le remissioni e permettere una riduzione di dosaggio dei cortisonici e la necessità di splenectomia. Sotto studio il Rituximab Mabthera f ev 100-500 mg (vedi cap 17 par 2), anticorpo monoclonale contro il CD20 dei Linfociti B alle dosi di 375 mg/m2/sett ev per 4-8 settimane e Alemtuzumab contro il CD52 (vedi cap 17 par 1). Emolitiche non autoimmuni Terapia di eventuali cause: infezioni, intossicazioni da metalli pesanti, ipofosfatemia, veleni di serpenti, valvulopatie, cardiopatie, farmaci. Trasfusioni (povere di leucociti) solo se presenti sintomi. Acido folico 1 mg/die specialmente in gravidanza. Ferro di solito non necessario (eccezioni: emolisi da malfunzione di protesi valvolari cardiache e emoglobinuria parossistica notturna). Immunosoppressione con globuline antilinfociti o antitimociti (vedi par 5). Vit. B non utile. 12 Splenectomia efficace nella maggior parte delle forme congenite ma da riservare ai casi refrattari (vedi par 8). Consigliata la profilassi con penicillina per un anno post splenectomia (Chou, Current Therapy 2010) oltre che le vaccinazioni (vedi par 8). Trapianto di midollo, specie se giovani, con donatore disponibile. Controllo ecografico della colecisti frequente, per aumentato rischio di calcolosi biliare (Chou, Current Therapy 2010) Anemia emolitica estrinseca da protesi valvolari cardiache. Causata da un leak paravalvolare. Reintegro del ferro perso con l’emoglobinuria cronica. Nei casi moderati-severi è necessaria una riparazione o una sostituzione valvolare (Wun, Current Therapy 2006). c) Anemie emolitiche Congenite (Perrotta, Lancet 372, 1411; 2008) Sferocitosi. Di solito l’anemia è leggera e non richiede trasfusioni anche se, in certi periodi, si ha un calo, spesso transitorio, dell’Hb (es in corso di infezioni). Utile l’acido folico 1 mg/die (Linker, Current Med. Diag. Treat. 2005). Nei casi più gravi (splenomegalia, anemia con Hb < 8 g, ittero, ritardo della crescita, calcolosi biliare) è indicata la splenectomia anche subtotale (3/4), magari in laparoscopia, che dà guarigione nel 100% dei casi (Perrotta, Lancet 372, 1411; 2008). Va praticata in pazienti vaccinati per pneumococco, meningococco ed haemophilus (Perrotta, Lancet 372, 1411; 2008) e tra i 6-9 anni, mai sotto i 3 aa e dopo i 10 per rischio di colelitiasi. Deficit della Glucosio-6-P-Deidrogenasi. Evitare tutto ciò che può scatenare le crisi. La splenectomia non è efficace. Terapia di supporto durante le crisi (vedi par 3) e eventuali trasfusioni. Deficit di Piruvato Kinasi. Mitapivat Pyrukynd cpr 5-20-50 mg (non in commercio in Italia) attivatore della piruvato chinasi approvato dal FDA per il trattamento di anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi (Drugs@FDA 2022). Nelle crisi terapia di supporto e eventuali trasfusioni. In terapia cronica utili in alcuni casi la splenectomia e in casi selezionati trasfusioni croniche (Chou, Current Therapy 2010). Anemia Acantocitica. Nelle crisi terapia di supporto, ma non vi è una terapia efficace a lungo termine se non il trapianto di fegato. Emoglobinuria parossistica notturna vedi cap 49 par 5 Talassemia vedi par 6. Drepanocitosi vedi par 7.
4. ANEMIE DISERITROPOIETICHE
Terapia causale e sostitutiva
